“大概输注后三个月的时候，我有一次出差，离开的时候他还不会走。半个月之后我回到家，他竟然自己走过来抱我!”
前不久，在广州召开的第六届脐带血大会上，广东省妇幼保健院展示了12例自体脐带血的应用案例。这些病例代表着我国目前脐带血应用的最新进展和方向。其中，用脐带血治疗脑瘫，是广东省妇幼保健院康复科联合韩国汉阳大学做的科研项目。效果如何呢?
来自广东清远的3岁男孩小波在2岁时还不会走路，被医院确诊为脑瘫。2018年1月12日，医院成功给小波回输了自体脐血。
据小波的妈妈介绍，小波之前不能独立行走，认知方面比较呆板一点，有时候叫他，他不回应。做了输注以后没有到半年，他认知方面有很大的提高，现在可以和亲人有情感上的交流。“我不开心，他会过来摸我或者亲我。他想要什么，能表达，他会懂大人的意识。这是很大的改变。他现在也会独立行走了，还没有到半年。大概输注后三个月的时候，我有一次出差，离开的时候他还不会走。半个月之后我回到家，他竟然自己走过来抱我!”
2018年6月21日，医生对小波进行了评估。结果显示，输注自体脐血后，小波的认知理解、发音方面有进步，其中，运动能力进步最大——由开始时的不能走路到现在能走几十米。
广东省妇幼保健院康复科主任常燕群介绍，该院在2017年10月份做了第一例脐带血输注，到目前为止共有12例，还有1位病人在病房等候。这12例中8例是脑瘫。常燕群首先肯定了自体脐带血输注的安全性，“没有一例发生发热、恶心、呕吐、血红蛋白尿、瘙痒等情况，注射部位也没有发生疼痛。”常燕群介绍，输注后，医院会在3个月、6个月和一年时分别进行评估。目前有4例做了第一次随访，2例做了2次随访。评估使用格塞尔婴幼儿发展量表(GESELL)和粗大运动功能测量(GMFM)。结果显示，每个孩子比输注前各方面都有比较明显的提高。“一个孩子大运动是从1.8提高到3.2，卧位翻身从33%提高到50%。还有一个孩子在爬、站、走、跑等大运动方面都有明显的改善，可以有意识地指认门，说出爸爸、妈妈、亲亲等。” 常燕群认为，自体脐血治疗脑损伤的修复机制，还需要进一步的研究。
北京京都儿童医院副院长、中华医学会北京儿科分会委员孙媛成功完成国内首例自体脐带血移植治疗儿童重型再生障碍性贫血，在自体脐带血移植方面积累了宝贵的治疗经验。孙媛认为自体脐带血可以用于治疗很多类型的疾病，比如大家比较熟悉的再生障碍性贫血。对于实体瘤自体移植，自体脐带血也是非常好的选择。自身免疫病，如多发性硬化疾病，国外现在也有自体脐带血成功治疗的案例。
孙媛说，自体脐带血无移植物抗宿主反应问题，无须进行抗排异的治疗。对于很多病人来说是非常安全的，也没有植入失败的可能发生。
孙媛介绍了6个她做过的自体脐带血移植的儿童病例，其中有5例是再生障碍性贫血，1例是神经母细胞瘤。有一个孩子是在2010年做的治疗，在此之前孙媛也有顾虑，骨髓衰竭性疾病用脐带血移植能否达到很好的效果呢?孩子来的时候病得很重，很多医院放弃治疗。孩子移植后，也有非常严重的感染。而现在这个孩子已经十多岁了，做移植治疗七年，已经完全治愈，恢复了正常的生活。孙媛发现自体脐带血移植对于重型获得性再生障碍性贫血是最好的选择，为什么?因为没有风险，花费很少，没有排异，成功率高，基本成功率是100%。
孙媛还介绍说，自体脐带血非常大的优势就是治疗实体瘤，比如说神经母细胞瘤或者淋巴瘤的病人都可以通过自体脐带血移植进行治疗。“人得了肿瘤之后，如果用自体移植，可能存在肿瘤细胞对干细胞的污染，而先天留存的脐带血不会有肿瘤细胞的污染，对于恶性病的治疗有非常大的优势。另外它有一些免疫细胞，包括NK细胞对于抗肿瘤、抗病毒都是非常有效的。这是自体脐带血的优势。” 2009年4月，国内进行了第一例自体脐带血移植治疗神经母细胞瘤，患者现在生活质量非常好。国际上用自体脐带血治疗神经母细胞瘤的报道也非常多。
那么，有先天性疾病的孩子是否可以留脐带血?这些孩子已经有病了，再留脐血是不是就没用了?孙媛发现，包括国外一些文献的报道，基因治疗是要用到造血干细胞的，脐带血是造血干细胞非常良好的来源。如果一个孩子有先天性疾病，完全可以把脐带血留存之后作为基因治疗的干细胞来源。
孙媛说，全球脐带血的临床研究现在做得非常多，涉及的范围也非常广，比如说遗传性疾病的基因疗法肯定是可以用到脐带血的。还有再生医学的应用，比如说组织损伤，比如说功能的修复，这些是可以使用脐带血让修复受损的组织达到功能效果的。
世界首例脐带血移植专家，美国杜克大学临床和转化细胞治疗项目的首席医学官兼科学家Joanne Kurtzberg教授介绍了美国在脐带血研究和应用方面的前沿实践与经验。
Joanne Kurtzberg教授展示了一张30年前接受脐带血移植的患者照片。当时，图片上的小男孩接受了他同胞妹妹脐带血的移植，脐带血中的造血干细胞可以替代骨髓中的造血干细胞为他造血。至今经过30年，这位病人妹妹的干细胞仍然在他的体内持续植入，并发挥正常造血功能。。脐血中含有可以造血的造血干细胞，还含有淋巴细胞、单核细胞等单个核细胞。脐带血中的单个核细胞是可用于治疗脑损伤，包括脑瘫、中风等的重要组成部分。
杜克大学Joanne Kurtzberg教授的团队在过去几十年中就脐带血移植的安全性、治疗的范畴和实用方法都进行了相关的研究。他们在近200例患者中进行了脐带血移植的安全性检测。
Joanne Kurtzberg教授在美国六所医院进行了随机对照研究，使用了自体来源的脐血治疗自闭症患儿，结果70%的患者对治疗有反应。他们现在正在进行大型临床研究，进行自体来源的脐带血跟异体来源的脐带血效果的对比。
关于脑瘫的相关研究，Joanne Kurtzberg教授展示了三张照片，这是一个动物模型的实验结果。其中一张图显示的是正常组织，另一张显示的是脑损伤的动物模型，还有一张是通过脐带血处理的动物模型。第二张图中的神经细胞受到了严重损害，与第一张图相比，显示很多绿色的神经元已经死亡了。第三张图显示在脐带血的保护下绿色的神经细胞仍然能够存活。“这个作用我们认为是脐带血中的细胞通过分泌细胞因子等物质来完成的。”
团队还使用了随机对照研究的方法去研究自体来源的脐带血治疗脑瘫患儿的情况，他们的对象是63例1岁～6岁的病人，都是强直性的脑瘫。进入研究的患者都要求存有质量合格、达到标准的自体来源的脐带血。这些患者在输注细胞后，在多项评分中获得了进步，磁共振检查显示在接受治疗的患儿中形成了更多的神经连接点和新增的神经功能细胞的轨迹。
一例接受治疗的患儿在治疗前只能做一个动作就是抬头。因为缺氧缺血性脑病导致他18个月的时候仍然不能完成爬行等动作。治疗一年之后他已经能站起来了，而且能够玩电脑。虽然跟正常儿童还是有一定距离，但是已经有了明显的进步。患儿在治疗前需要助行器进行行走，而且他有明显的剪刀脚步，一年以后他能够跨越这个障碍，也不需要助行器了。
但是，跟中国一样，在美国，不是每个患者都存了自体脐带血。
为了了解异基因脐带血的治疗效果，Joanne Kurtzberg教授团队进行一项新的二期临床研究，把患者分成三个组分别进行输注异基因脐带血。在大概一年半以后研究结果才会产生。Joanne Kurtzberg教授计划在2018年完成180例大样本的随机对照研究，来更好地说明脐带血用于自闭症治疗的有效性。
“我们发现脐带血在神经功能方面有多种非常神奇的效果，我们将会进行更多的研究，来弄清楚脐带血治疗神经功能损伤的机理，扩大适应证。” Joanne Kurtzberg教授说。
链接：各国专家观点摘要
日本虎之门医院Shuichi Taniguchi博士：因日本社会老龄化严重，虎之门医院每年进行的异基因造血干细胞移植中，55岁以上的患者数量有增加的趋势。
韩国汉阳大学Young-Ho Lee 教授：在再生医学领域，大多数细胞疗法都是使用来自骨髓或者脐带血的单个核细胞。其具有促进受损组织修复的旁分泌作用，因此建议将脐带血单个核细胞用于组织再生。
复旦大学附属儿科医院翟晓文副院长：脐带血造血干细胞移植是原发性免疫缺陷疾病的治愈性疗法，目前越来越多的罕见病需要脐带血造血干细胞移植。
中国科技大学附属第一医院孙自敏教授：非血缘脐带血移植治疗恶性血液病技术优化体系的植入率高达97%，极大提高了患者生存率。随着对HLA配型的不断认识，脐带血移植所需的细胞数量将不再成为大体重患者的移植障碍。
海军总医院栾佐教授：除恶性肿瘤外，脐带血治疗非恶性疾病也有广阔的前景。
陆军总医院陈惠仁教授：对于儿童再生障碍性贫血，脐带血移植的疗效受多个环节影响，与移植的预处理强度、脐带血选择和患儿的病情等有关。
南方医科大学南方医院吴学东教授：HLA配型相合的家庭捐赠者仍被认为是造血干细胞移植治疗地中海贫血的黄金标准，在骨髓或是脐血移植中均取得了优异的效果。
广东省妇幼保健院杨杰教授：脐带血在新生儿各系统疾病治疗中都有诸多应用，例如脐带血细胞输注对于早产儿脑白质软化具有保护作用。
首都医科大学附属北京儿童医院秦茂权教授：数据表明，在脐带血造血干细胞移植中HLA配型相合的位点越多，患者的无复发死亡率就越低。
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